本报讯 （记者祝盼 毛浓曦）近日，西安交通大学第一附属医院袁祖贻、吴岳、折剑青教授团队联合苏州诺洁贝生物技术有限公司，在纯合子家族性高胆固醇血症基因治疗领域取得全球突破性临床成果。相关研究成果正式发表于国际顶级期刊《自然・医学》，这也标志着我国在罕见遗传性心血管疾病基因治疗领域跻身国际前沿行列。
据介绍，纯合子家族性高胆固醇血症患者体内低密度脂蛋白胆固醇水平可达健康人群的4至9倍，若得不到有效干预，多数患者会在35岁前诱发严重心血管事件，甚至突发猝死，临床治疗难度极大。目前临床主流降脂药物疗效有限，肝移植又面临肝源紧张、手术风险高、术后需终身服用免疫抑制剂等诸多局限，全球范围内始终缺乏根治性治疗手段，大量患者深陷治疗困境。
本次研发的NGGT006是一款创新基因治疗药物。药物通过单次静脉输注方式，将功能正常的人源低密度脂蛋白受体基因递送至患者肝细胞，从发病根源修复肝脏代谢功能，恢复机体清除“坏胆固醇”的能力。该成果不仅填补了全球相关领域的技术空白，也为广大罕见病患者带来全新治疗希望。
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